Francesca Sandrini, JSB Medical Service Consultant, conclude la seconda parte dell’articolo sulle terapie avanzate ATMP  sui cambiamenti nel flusso di produzione dei farmaci, con l’analisi delle differenze e delle prospettive in ambito economico e commerciale tra i farmaci di Terapia Avanzata (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP) e i farmaci tradizionali.

Gli argomenti trattati: I costi della produzione di un ATMP nel processo di vendita del farmaco | Conseguenze economiche per le aziende farmaceutiche e per il Sistema Sanitario Nazionale (SSN) | Risparmio generato e Real Word Data nel post-marketing di prodotto.

Costi di produzione e prezzo di commercializzazione di un farmaco tradizionale

Nella produzione di un farmaco tradizionale, lo sviluppo del prodotto passa attraverso le fasi ricerca e sviluppo – sperimentazione – industrializzazione – produzione – commercializzazione. Generalmente le tempistiche necessarie per coprire questo intero ciclo sono molto lunghe – dai 10 ai 20 anni circa – e i costi sono interamente sostenuti dall’azienda farmaceutica. Una volta giunti sul mercato, i farmaci possono essere acquistati dal paziente (un esempio sono i farmaci da banco, come un antidolorifico) oppure dal Sistema Sanitario Nazionale (un esempio sono i medicinali essenziali, come gli antitumorali).

Il prezzo di un farmaco viene definito durante il processo di contrattazione che avviene tra l’azienda produttrice e l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e deve risultare economicamente sostenibile per l’azienda, quindi coprire i costi di produzione e garantire un guadagno. In questo modo l’azienda è incentivata a promuovere la ricerca in ambito farmaceutico e sviluppare altri farmaci per il trattamento di nuove malattie.

Costi di produzione e prezzo di commercializzazione di un farmaco di Terapia Avanzata (ATMP):

Diversamente, nello sviluppo di un farmaco di Terapia Avanzata, le fasi iniziali di ricerca e sperimentazione avvengono solitamente all’interno di piccole realtà biotecnologiche, Università o centri ospedalieri e passano attraverso l’ottenimento di finanziamenti.

La grande azienda farmaceutica subentra una volta dimostrata in sperimentazione l’efficacia del prodotto e gestisce tutti gli step successivi, dalla sperimentazione clinica all’industrializzazione e commercializzazione del farmaco.

In Italia i prodotti di Terapia Avanzata rientrano nella categoria di farmaci a carico del Sistema Sanitario Nazionale e non possono essere acquistati dal paziente. Gli ATMPs sono farmaci ad alto contenuto tecnologico e produrli ha costi elevati se paragonati a quelli di un farmaco tradizionale. Inoltre, la fascia di popolazione a cui si rivolgono è più piccola in termini di numeri: si tratta di farmaci prodotti per pazienti selezionati ovvero terapie paziente-specifiche, dirette a nicchie di pazienti affetti da una malattia rara o da una forma particolare di una malattia più diffusa. Il risultato è che il prezzo di vendita proposto dall’azienda farmaceutica in fase di negoziazione sfida il budget del Sistema Sanitario Nazionale.

Il nuovo sistema di rimborsi nel settore delle Terapie Avanzate

Per questo motivo da alcuni anni sono in studio nuovi modelli di rimborso, che possano risultare sostenibili in termini di costi sia per l’azienda che per il Sistema Sanitario. Tra quelli già utilizzati, il “payment by result”: il farmaco viene acquistato dal SSN e se poi non si dimostra efficace sul paziente l’azienda farmaceutica deve rimborsarne il valore. Recentemente è stato introdotto anche il “payment at result”: un farmaco viene acquistato “a rate” dal SSN – una prima quota al momento della somministrazione, le successive in seguito a visite di controllo fatte sul paziente per misurare l’efficacia della terapia. Nel momento in cui la terapia perde di efficacia su quel paziente, il pagamento viene sospeso.

L’obiettivo è la definizione di un nuovo sistema di rimborsi dedicato al settore delle Terapie Avanzate, che tenga in considerazione sia i costi di produzione del prodotto ma anche l’impatto della terapia sui costi sostenuti dal Sistema Sanitario Nazionale. Le terapie a base di ATMPs infatti generano un significativo aumento della qualità di vita del paziente (se non la completa guarigione) che si traduce in ricoveri evitati, minori interventi chirurgici, riduzione degli assegni di invalidità.

Per misurare il risparmio generato dall’uso di ATMPs non esistono ancora strumenti dedicati ma anche in questo in caso sono in studio diversi sistemi che nel breve futuro andranno ad integrarsi con quelli già esistenti. Un esempio sono i Real World Data, cioè i dati che si basano su evidenze reali, come l’esperienza vissuta dai pazienti che hanno già ricevuto la terapia o i dati generati dai pazienti affetti da una stessa malattia. L’analisi di questi dati inoltre (Real World Evidence) aiuterà le aziende ad ottimizzare lo sviluppo ed il controllo post-marketing del prodotto, portando ad un’ulteriore riduzione di tempi e costi.

Con un focus sulla gestione degli Smart Data,  a tale proposito noi di JSB Solutions partecipiamo con un invited speech su Blockchain & healthcare all’evento BODYNETS 2020 – 15th EAI International Conference on Body Area Networks: Smart IoT and big data for intelligent health management.

«Questo è l’inizio di una storia che continua ad aprire sfide oltre che promesse», Luigi Naldini (Direttore dell’Istituto Telethon-San Raffaele per la Terapia Genica)